上海 2025年7月4日 /美通社/ -- 雲(yún)頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注於創(chuàng)新藥研發(fā)、臨床開發(fā)、制造和商業(yè)化的生物制藥公司，近日成功舉辦「2025雲(yún)頂新耀mRNA創(chuàng)新技術平臺研發(fā)日」，系統(tǒng)集中展示了雲(yún)頂新耀自主研發(fā)的AI+mRNA技術平臺的最新進展，以及基於該平臺開發(fā)的腫瘤及自身免疫疾病領域核心管線，標志著「雙輪驅動」戰(zhàn)略的進一步深化與升級。

本次研發(fā)日集中展示了雲(yún)頂新耀自主研發(fā)的mRNA技術平臺及其在腫瘤和自身免疫疾病領域的三款核心產品管線，包括：通用型現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗EVM14、個性化腫瘤治療性疫苗EVM16，以及自體生成CAR-T項目。

雲(yún)頂新耀已構建國際領先的、完全整合且本地化的AI+mRNA平臺，並在此基礎上多路徑推進mRNA腫瘤藥物研發(fā)。EVM16基於AI驅動的第三代「妙算」新抗原算法，針對患者特異性突變設計mRNA序列，通過LNP遞送激活T細胞免疫，已在小鼠黑色素瘤模型中驗證療效並展現(xiàn)與PD-1抗體聯(lián)用具有協(xié)同作用，IIT研究已於2025年3月完成首例患者給藥，初步研究結果，顯示即使低起始劑量也能激發(fā)晚期腫瘤患者特異性T細胞反應，具有良好的免疫原性。EVM14靶向5種腫瘤相關抗原，適用於多種鱗癌，臨床前研究發(fā)現(xiàn)其具備誘導免疫記憶、降低腫瘤復發(fā)的潛力，正同步推進中美雙報。

自體生成CAR-T項目也已在人源化小鼠與非人靈長類（猴）模型中驗證有效，具備現(xiàn)貨型、無需淋巴耗竭、劑量可控等優(yōu)勢，展現(xiàn)了開發(fā)用於腫瘤及自身免疫疾病的潛力，體現(xiàn)公司從「授權引進」向「自主創(chuàng)新」的轉型升級。

雲(yún)頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示：

「當前，大多數(shù)抗腫瘤療法尚難以建立持久的免疫記憶，對降低復發(fā)風險作用有限。許多中晚期可切除腫瘤患者即使接受手術、化療和/或免疫治療，仍可能在2至3年內發(fā)生復發(fā)轉移。而mRNA疫苗具有誘導免疫記憶的潛力，有望有效預防腫瘤的復發(fā)與轉移，已在該領域展現(xiàn)出突破性成果。

近期，國際頂尖學術期刊《Nature》和《Science》相繼發(fā)表了mRNA個性化腫瘤疫苗和自體生成CAR-T療法的研究成果，證實mRNA個性化腫瘤疫苗與PD-(L)1抑制劑、化療聯(lián)合方案，可顯著降低可切除I-III期胰腺癌患者術後長期復發(fā)風險。而自體生成CAR-T，在人源化小鼠腫瘤模型中可快速、深度清除腫瘤細胞，為治愈腫瘤及難治性自身免疫疾病帶來了全新可能。

CAR-T及mRNA等核酸藥物的出現(xiàn)，標志著生物制藥進入細胞及基因藥物時代。mRNA療法將催化新的醫(yī)學革命，未來前景巨大。生物醫(yī)藥的變革，從最早的傳統(tǒng)小分子藥物到小分子靶向藥、大分子靶向藥物，再到細胞治療，如今，mRNA技術正成為催化新的醫(yī)學革命的催化劑，前景巨大。

mRNA技術集合了軟件式平臺、通用型生產平臺的優(yōu)勢，具備覆蓋從腫瘤到自免、代謝性疾病、傳染病、罕見病等多種難治性疾病的藥物開發(fā)能力。作為基因技術，mRNA技術可將藥物開發(fā)從『分子篩選』轉變?yōu)椤盒畔⒃O計』，實現(xiàn)了『信息即藥物』，可利用人體自身生成藥物，使人體成為為自身生產藥物的『智能工廠』。

作為全球少數(shù)擁有全流程、自主可控mRNA技術平臺的生物制藥公司之一，雲(yún)頂新耀已構建了一個涵蓋抗原設計、序列優(yōu)化、遞送系統(tǒng)到規(guī)?；a的完整產業(yè)鏈平臺，並成功實現(xiàn)臨床驗證。通過第三代AI算法的加持，我們顯著提升了mRNA的表達水平，為mRNA腫瘤疫苗的開發(fā)奠定了堅實基礎。

雲(yún)頂新耀的mRNA平臺已在新冠疫苗的開發(fā)中得到臨床驗證，其研發(fā)的PTX-COVID19-B疫苗在與輝瑞/BioNTech的Comirnaty疫苗頭對頭的全球II期臨床研究中，在免疫原性方面，接種兩劑PTX-COVID19-B疫苗的374例受試者中，2周後產生的中和抗體滴度GMT與Comirnaty相比達到統(tǒng)計學非劣效；此外PTX-COVID19-B總體耐受性良好，安全性和耐受性與Comirnaty相似。

我們已與全球Top 20藥企廣泛建立接洽，BD策略聚焦通過國際伙伴資源推動創(chuàng)新藥全球布局。同時期待通過雲(yún)頂新耀自主研發(fā)的mRNA技術平臺，推動腫瘤及自身免疫疾病治療產品管線的持續(xù)突破，為癌癥治療帶來真正的改變，不僅延長患者的生命，更切實提升他們的生活質量。」

雲(yún)頂新耀首席科學官楊煒博士表示：

「我們很高興展示雲(yún)頂新耀自主研發(fā)的AI+mRNA技術平臺所取得的最新進展。作為mRNA疫苗開發(fā)的關鍵遞送載體，雲(yún)頂新耀已建立並持續(xù)優(yōu)化自主的LNP（脂質納米顆粒）遞送技術平臺，特別是在可電離脂質和隱形脂質方面都有專利布局。公司擁有豐富的內部專有脂質庫（超過500種），可覆蓋疫苗及自體生成CAR-T等多類項目的需求。多輪體內研究驗證了平臺在有效性、安全性及耐受性方面的良好表現(xiàn)，並具備可調控的肝臟及肝外靶向遞送能力，支持『被動』與『主動』靶向策略，實現(xiàn)組織與細胞的特異性遞送。該平臺不僅可實現(xiàn)規(guī)?；a，還擁有強大的知識產權組合，為持續(xù)創(chuàng)新奠定堅實基礎。

臨床試驗項目EVM16CX01是EVM16開展的首次人體試驗，旨在評估EVM16注射液單藥和聯(lián)合PD-1抗體治療在晚期或復發(fā)性實體瘤受試者中的安全性、耐受性、免疫原性及初步療效。當前臨床試驗初步數(shù)據(jù)顯示，EVM16即使在低起始劑量下也能在晚期患者中引發(fā)良好的免疫原性，激發(fā)特異性T細胞免疫反應，充分驗證了自主開發(fā)EVER-NEO-1 AI算法的可靠性。

雲(yún)頂新耀基於自主研發(fā)的靶向LNP（tLNP）系統(tǒng)開發(fā)的自體生成CAR-T項目已取得多項臨床前驗證成果。在非人靈長類動物（猴）模型中，展示出較高的T細胞的轉染率、良好的CAR的表達以及優(yōu)異的B細胞的清除效果。

在EVM14的全球多中心I期臨床試驗中，我們將采用隊列內交錯劑量遞增設計，旨在以最短時間確定EVM14作為單藥治療及聯(lián)合免疫檢查點抑制劑療法中的II期推薦劑量。該研究將覆蓋鱗狀非小細胞肺癌、頭頸部鱗狀細胞癌及食管鱗狀細胞癌三大瘤種，主要觀察終點為安全性和耐受性，同時也將初步評估其在晚期腫瘤患者群體中的抗腫瘤療效。合作的臨床試驗中心包括美國MD Anderson癌癥中心和中國上海市胸科醫(yī)院等。」

EVM14 C101 I期臨床試驗即將啟動，預計於2025年第三季度完成首例患者入組。雲(yún)頂新耀嘉善工廠已於2025年6月9日順利放行首批GMP臨床試驗樣品，預計將於8月中旬運抵美國各臨床研究中心。

自主研發(fā)：已構建完全整合的AI+mRNA平臺

雲(yún)頂新耀是業(yè)內極少數(shù)擁有完全整合的AI+mRNA平臺技術的公司。目前，雲(yún)頂新耀已成功將經過臨床驗證的自研mRNA平臺本地化，構建了一個涵蓋從抗原設計、mRNA序列優(yōu)化、LNP遞送技術到產業(yè)化生產的端到端全產業(yè)鏈平臺，已實現(xiàn)了從靶點篩選、序列設計到遞送優(yōu)化以及生產的效率躍升。

雲(yún)頂新耀的mRNA平臺已在新冠疫苗的開發(fā)中得到臨床驗證，其研發(fā)的PTX-COVID19-B疫苗在與輝瑞/BioNTech的Comirnaty疫苗頭對頭的全球II期臨床研究中，在免疫原性方面，接種兩劑PTX-COVID19-B疫苗的374例受試者中，2周後產生的中和抗體滴度GMT與Comirnaty相比達到統(tǒng)計學非劣效；此外PTX-COVID19-B總體耐受性良好，安全性和耐受性與Comirnaty相似。

自研的第三代AI mRNA序列算法可篩選出高表達的mRNA序列。通過AI建模實現(xiàn)專有mRNA序列設計算法，從最初的第一代算法優(yōu)化密碼子使用，實現(xiàn)序列合成及生產風險最小化，發(fā)展到第二代算法實現(xiàn)密碼子和RNA二級結構共同優(yōu)化，到目前實現(xiàn)了第三代的UTR (非翻譯區(qū))和CDS (編碼序列)共同優(yōu)化的AI評分模型。AI技術賦能的第三代算法模型實現(xiàn)了靶蛋白表達水平大幅提升。

作為mRNA疫苗開發(fā)的關鍵遞送載體，雲(yún)頂新耀已建立並持續(xù)優(yōu)化自主的LNP（脂質納米顆粒）遞送技術平臺，特別是在可電離脂質和隱形脂質方面都有專利布局。公司擁有豐富的內部專用脂質庫（超過500種），可滿足疫苗及體內CAR-T等多個項目的需求。多輪體內研究驗證了平臺在有效性、安全性及耐受性方面的良好表現(xiàn)，並具備可調控的肝臟及肝外靶向遞送能力，支持「被動」與「主動」靶向策略，實現(xiàn)組織與細胞的特異性遞送。該平臺不僅可實現(xiàn)規(guī)模化生產，還擁有強大的知識產權組合，為持續(xù)創(chuàng)新奠定堅實基礎。

基於這一具有自主知識產權的mRNA技術平臺，雲(yún)頂新耀正多路徑開發(fā)腫瘤及其他治療性的mRNA藥物，且擁有這些產品的全部知識產權及全球權益。公司目前正在研發(fā)多個mRNA腫瘤治療性疫苗藥物，包括個性化腫瘤疫苗（PCV）、腫瘤相關抗原（TAA）疫苗、免疫調節(jié)腫瘤疫苗、自體生成CAR-T等。

mRNA個性化腫瘤治療性疫苗EVM16

EVM16是一款雲(yún)頂新耀自研、AI算法驅動識別腫瘤新抗原的新型mRNA個性化腫瘤疫苗。根據(jù)每位患者特有的腫瘤細胞突變，使用自主研發(fā)且具備自我迭代能力的EVER-NEO-1「妙算」腫瘤新抗原AI算法系統(tǒng)，識別出具有較高免疫原性潛力的腫瘤新抗原，並設計出編碼數(shù)十種腫瘤新抗原的mRNA疫苗。EVM16通過脂質納米顆粒（LNP）遞送系統(tǒng)在體內進行高效的抗原呈遞，激活患者自身的新抗原特異性T細胞免疫，進而達到殺傷腫瘤細胞和治療癌癥的目的。

在此前的臨床前研究中，EVM16在多種小鼠模型中都激發(fā)出了強烈的新抗原特異性T細胞免疫反應，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中實現(xiàn)了顯著的腫瘤生長抑制。雲(yún)頂新耀自研的EVER-NEO-1「妙算」腫瘤新抗原人工智能AI算法系統(tǒng)不僅能識別出絕大多數(shù)已被報道的腫瘤新抗原，還識別出了多個之前未報道的腫瘤新抗原，並且在多個獨立驗證研究中展現(xiàn)出與行業(yè)領先算法相當或更優(yōu)的新抗原預測能力。臨床前數(shù)據(jù)還證明了EVM16與PD-1抗體聯(lián)用後具有協(xié)同抗腫瘤效果，支持個性化腫瘤疫苗與免疫檢查點抑制劑在臨床中的聯(lián)用。

在臨床前安全性評估試驗中，EVM16也展現(xiàn)了良好的安全性。這些結果綜合說明，EVM16注射液免疫原性強、安全性良好，和免疫檢查點抑制劑聯(lián)用有望給腫瘤患者帶來更多臨床獲益。

作為雲(yún)頂新耀自主研發(fā)的首款個性化mRNA治療性腫瘤疫苗，EVM16 IIT研究已在今年3月於北京大學腫瘤醫(yī)院順利完成首例患者給藥。該臨床試驗初步數(shù)據(jù)顯示，即使低起始劑量也能激發(fā)晚期腫瘤患者特異性T細胞反應，具有良好的免疫原性。

mRNA通用型現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗EVM14

通用型現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗EVM14是一款靶向5種腫瘤相關抗原的通用型的現(xiàn)貨腫瘤治療性雙價疫苗，擬用於鱗狀細胞癌，包括非小細胞肺癌、頭頸癌等多種鱗癌的治療。腫瘤相關抗原疫苗具有無需進行HLA篩選、現(xiàn)貨、對比個性化腫瘤新抗原疫苗生產成本更低，以及能夠適用於多瘤種等優(yōu)勢。

EVM14在臨床前試驗表明，在小鼠中誘導了劑量依賴性的抗原特異性免疫應答，並在多個小鼠同源腫瘤模型中顯著地抑制了腫瘤生長。同時，EVM14能夠誘導免疫記憶，展現(xiàn)出有效降低腫瘤復發(fā)及轉移的能力。此外，研究還證明了EVM14與免疫檢查點抑制劑（ICI，如PD-1或PD-L1抑制劑）的聯(lián)用可以顯著增強抗腫瘤活性，支持在臨床上對聯(lián)合用藥的探索。

EVM14是雲(yún)頂新耀首款自研進入國際臨床階段的mRNA腫瘤治療性疫苗。在今年3月，EVM14新藥臨床試驗申請獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的默示許可，標志著雲(yún)頂新耀在mRNA技術領域實現(xiàn)了從基礎研究到全球化臨床轉化的關鍵突破。公司計劃於今年第三季度向中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）遞交EVM14的臨床試驗申請。

今年6月，雲(yún)頂新耀嘉善工廠已順利完成通用型的現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗EVM14項目首批臨床樣品的放行。該批樣品將用於支持雲(yún)頂新耀在中美兩地開展EVM14的臨床試驗，為管線後續(xù)推進與商業(yè)化奠定了堅實基礎。

自體生成CAR-T項目

自體生成CAR-T療法相比傳統(tǒng)CAR-T療法具備多重優(yōu)勢，有望有效應對後者所面臨的諸多挑戰(zhàn)。該療法為現(xiàn)貨型產品，可實現(xiàn)大規(guī)模生產；患者接受治療前無需進行淋巴耗竭化療；其藥代/藥效學（PK/PD）特征可預測且劑量可調整；同時，整體質量更可控。

雲(yún)頂新耀基於自主研發(fā)的靶向LNP（tLNP）系統(tǒng)開發(fā)的自體生成CAR-T項目已取得多項臨床前驗證成果。公司已建立一種穩(wěn)定的偶聯(lián)方法，確保偶聯(lián)效率的一致性和高效性；並篩選出可有效引導CAR在T細胞中特異且高效表達的靶向分子。在人源化小鼠腫瘤模型中，該療法已實現(xiàn)有效的腫瘤細胞清除；在非人靈長類動物（猴）模型中，也已驗證T細胞的高效轉染、CAR的表達以及B細胞的清除效果，潛在開發(fā)用於腫瘤及自身免疫疾病。

「雙輪驅動」模式全面升級

作為推動企業(yè)持續(xù)增長的核心戰(zhàn)略之一，雲(yún)頂新耀加速推進「雙輪驅動」模式的全面升級：一方面，通過License-in模式實現(xiàn)自我造血，夯實持續(xù)增長基石；另一方面，以自主研發(fā)平臺不斷突破，打開長期增長空間。依托高效運營的商業(yè)化平臺，公司聚焦未被滿足的臨床藍海領域，持續(xù)引進差異化產品並快速實現(xiàn)市場轉化，三款商業(yè)化產品依嘉^®、耐賦康^®、維適平^®（伊曲莫德）預計峰值銷售額分別可達15億元、50億元和50億元人民幣，為公司帶來穩(wěn)健的現(xiàn)金流和確定性價值。

同時，除了腫瘤治療性疫苗，公司還通過自研的mRNA平臺積極開發(fā)體內生成CAR-T療法，並加快推進擁有全球權益的EVER001的全球臨床布局，持續(xù)釋放平臺潛力。通過兼顧成長確定性與長期價值增長空間，雲(yún)頂新耀正不斷夯實在全球創(chuàng)新藥市場打開的競爭優(yōu)勢。

關於雲(yún)頂新耀

雲(yún)頂新耀是一家專注於創(chuàng)新藥和疫苗研發(fā)、臨床開發(fā)、制造和商業(yè)化的生物制藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫(yī)療需求。雲(yún)頂新耀的管理團隊在中國及全球領先制藥企業(yè)從事過高質量研發(fā)、臨床開發(fā)、藥政事務、化學制造與控制（CMC）、業(yè)務發(fā)展和商業(yè)化運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲(yún)頂新耀已打造多款疾病首創(chuàng)或者同類最佳的藥物組合，公司的治療領域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站：www.everestmedicines.com。

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