上海 2025年6月16日 /美通社/ -- 和譽(yù)醫(yī)藥（港交所代碼： 02256 ）宣布，其自主研發(fā)的高選擇性小分子 FGFR4 抑制劑依帕戈替尼已於近日完成治療肝細(xì)胞癌的注冊(cè)性臨床的首例患者給藥。

依帕戈替尼於今年 5 月獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（ CDE ）突破性療法認(rèn)定。依帕戈替尼也是首個(gè)采用靶向分子生物標(biāo)志物精準(zhǔn)治療肝細(xì)胞癌的藥物。

絕大多數(shù)接受目前標(biāo)準(zhǔn)療法（包括免疫檢查點(diǎn)抑制劑 (ICI) 和多靶點(diǎn)激酶抑制劑 (mTKI) ）治療的晚期 HCC 患者在一年內(nèi)都會(huì)出現(xiàn)疾病進(jìn)展。此外，約有 30% 的 HCC 患者表現(xiàn)出 FGF19 過表達(dá)，這是一種與更具侵襲性的腫瘤生物學(xué)特性和更差的預(yù)後相關(guān)的生物標(biāo)記物。

此項(xiàng)注冊(cè)性臨床研究是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床研究，旨在評(píng)估依帕戈替尼聯(lián)合最佳支持性治療（ BSC ）與安慰劑聯(lián)合 BSC 在經(jīng)免疫檢查點(diǎn)抑制劑 (ICI) 和多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑 (mTKI) 治療的 FGF19 過表達(dá)的晚期或不可切除的肝細(xì)胞 (HCC) 患者中的有效性和安全性。符合入組標(biāo)準(zhǔn)的晚期肝癌患者將以 2 ： 1 的比例隨機(jī)接受依帕戈替尼聯(lián)合最佳支持治療和安慰劑聯(lián)合最佳支持治療。

關(guān)於依帕戈替尼 (Irpagratinib/ABSK-011)

依帕戈替尼（ ABSK-011 ）是一種高選擇性小分子 FGFR4 抑制劑，旨在靶向 FGF19 信號(hào)通路的過表達(dá)。研究表明，全球約 30% 的 HCC 患者存在 FGF19 過表達(dá)。開發(fā)針對(duì)該信號(hào)通路的靶向療法代表了治療 HCC 的一種新穎的創(chuàng)新方法。

當(dāng)前，全球尚無 FGFR4 抑制劑獲批上市，根據(jù)弗若斯特沙利文的分析，依帕戈替尼憑借其在競爭格局中的領(lǐng)先地位，有望成為首個(gè)治療 FGF19 過表達(dá) aHCC 患者的突破性藥物。

除單藥之外，和譽(yù)醫(yī)藥同時(shí)在探索聯(lián)合抗 PD-L1 抗體阿替利珠單抗（由 F. Hoffmann-La Roche Ltd. 及羅氏（中國）投資有限公司制造）的 II 期試驗(yàn)。在 2024 年 ESMO-GI 大會(huì)上，和譽(yù)醫(yī)藥發(fā)布了聯(lián)合用藥治療 aHCC 患者的最新臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，其中，依帕戈替尼 220mg BID 聯(lián)用阿替利珠單抗隊(duì)列在既往接受過 ICI 治療的 FGF19+ HCC 患者中實(shí)現(xiàn)了 50% 的客觀緩解率 (ORR) 。

關(guān)於和譽(yù)

和譽(yù)醫(yī)藥（香港聯(lián)交所代碼： 02256 ）成立於 2016 年，是一家立足中國，著眼全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng)始人和管理團(tuán)隊(duì)擁有多年頂尖跨國藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗(yàn)，並參與了多個(gè)臨床及上市新藥的研發(fā)。和譽(yù)醫(yī)藥專注於腫瘤新藥研發(fā)，以小分子腫瘤精準(zhǔn)治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫(yī)藥市場的需求，秉承國際新藥開發(fā)的理念和標(biāo)準(zhǔn)，致力於開發(fā)新穎及高潛力藥物靶點(diǎn)的潛在 first-in-class 或 best-in-class 創(chuàng)新藥物，用於改善中國及全球病人的生活質(zhì)量。自成立以來，和譽(yù)醫(yī)藥已經(jīng)建立了豐富的創(chuàng)新產(chǎn)品管線，涵蓋腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域以及腫瘤免疫治療領(lǐng)域。

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