上海和阿布達(dá)比2026年4月24日 /美通社/ -- 藥物研發(fā)一向被稱為"勇敢者的游戲"，需要巨大的投入、漫長的周期，且技術(shù)門檻極高。《自然》雜志的研究顯示，一款新藥從研發(fā)到上市，通常需要投入9億至26億美元，周期往往超過10年。即使在早期階段，從靶點(diǎn)確定到候選藥物提名，通常也需要約4.5年，并經(jīng)歷數(shù)千個(gè)分子的篩選與驗(yàn)證。
長期以來，制藥行業(yè)的極高門檻使藥研創(chuàng)新集中在少數(shù)資源充足的國家。如今，生成式人工智能和基礎(chǔ)模型正在改變這一格局。2026年4月23日，由生成式人工智能驅(qū)動(dòng)的臨床階段生物醫(yī)藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine, 03696.HK）宣布取得一項(xiàng)里程碑式進(jìn)展，成功提名首款阿聯(lián)酋本土開發(fā)的臨床前候選化合物（PCC）。該項(xiàng)目由英矽智能阿聯(lián)酋團(tuán)隊(duì)依托公司專有的Pharma.AI平臺(tái)完成，從分子設(shè)計(jì)到優(yōu)化的研發(fā)全流程均在阿聯(lián)酋本地推進(jìn)。
這也是英矽智能迄今提名的第30款A(yù)I驅(qū)動(dòng)的PCC。此次成果在阿聯(lián)酋藥品監(jiān)管局（EDE）、阿布扎比衛(wèi)生部（DoH）、阿布扎比投資辦公室（ADIO）和當(dāng)?shù)厣镝t(yī)藥生態(tài)系統(tǒng)關(guān)鍵成員的見證與支持下發(fā)布，標(biāo)志著阿聯(lián)酋在自主生物技術(shù)能力建設(shè)方面邁出了關(guān)鍵一步，也進(jìn)一步鞏固了其作為全球醫(yī)藥創(chuàng)新樞紐的地位。
阿聯(lián)酋國務(wù)部長兼阿聯(lián)酋藥品管理局主席賽義德?本?穆巴拉克?阿勒哈杰里閣下表示，這一成就將鞏固阿聯(lián)酋在全球生物技術(shù)價(jià)值鏈中的地位。他補(bǔ)充說，阿聯(lián)酋正在建設(shè)以知識(shí)為基礎(chǔ)的能力，支持其作為積極合作伙伴參與藥物解決方案的開發(fā)，并擴(kuò)大其全球影響力。他補(bǔ)充道："這一進(jìn)展體現(xiàn)了一個(gè)將科學(xué)研究與監(jiān)管及投資框架相結(jié)合的國家模式日趨成熟。它使我們能夠更快地將科學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為現(xiàn)實(shí)應(yīng)用，并支持構(gòu)建一個(gè)能夠在高價(jià)值領(lǐng)域參與競爭的體系。"
阿聯(lián)酋藥品管理局局長法蒂瑪?阿勒卡阿比閣下表示，"這不僅是一項(xiàng)科研成果，更清晰表明阿聯(lián)酋在先進(jìn)技術(shù)支持下不斷提升本土藥物研發(fā)能力。這些技術(shù)正在改進(jìn)發(fā)現(xiàn)方式，將數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為更快速、更準(zhǔn)確的研發(fā)決策，同時(shí)降低時(shí)間與成本。" 她還補(bǔ)充說，這一里程碑意義不僅在于創(chuàng)造新的治療方案，更反映了當(dāng)前持續(xù)推進(jìn)的努力，即打造一個(gè)強(qiáng)有力的國家體系，重新定義"藥品安全"：從僅確保供應(yīng)，轉(zhuǎn)向具備本地研發(fā)并持續(xù)保障供應(yīng)的能力，從而提升醫(yī)療體系應(yīng)對(duì)未來挑戰(zhàn)的準(zhǔn)備度。
英矽智能團(tuán)隊(duì)與合作伙伴共同參與剪彩
AI創(chuàng)新強(qiáng)勢(shì)賦能：阿聯(lián)酋重塑全球科研版圖
2025年5月，英矽智能在阿聯(lián)酋啟動(dòng)了一項(xiàng)試點(diǎn)項(xiàng)目，旨在驗(yàn)證生成式人工智能加速潛力和可復(fù)現(xiàn)性，期待依托全新的生態(tài)系統(tǒng)，再次將原本需要數(shù)年的藥物研發(fā)工作壓縮到數(shù)月內(nèi)完成。項(xiàng)目聚焦實(shí)體瘤領(lǐng)域中具有一定創(chuàng)新性、并已得到遺傳學(xué)驗(yàn)證的合成致死靶點(diǎn)。為推進(jìn)該項(xiàng)目，英矽智能組建了一支四人本地團(tuán)隊(duì)，包括兩名計(jì)算化學(xué)家、一名藥物化學(xué)家和一名轉(zhuǎn)化生物學(xué)家。團(tuán)隊(duì)設(shè)定了清晰而緊湊的目標(biāo)，即在2025年第三季度前完成靶點(diǎn)確認(rèn)，在30天內(nèi)形成苗頭化合物系列，并在6個(gè)月內(nèi)完成先導(dǎo)化合物優(yōu)化。
不到一年時(shí)間，這一愿景已成為現(xiàn)實(shí)。英矽智能正式提名MTA協(xié)同PRMT5抑制劑ISM0387作為該項(xiàng)目的開發(fā)候選藥物（DC/PCC)。ISM0387具有全新的分子結(jié)構(gòu)和優(yōu)良的血腦屏障穿透特性，有望為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）患者提供新的治療選擇。值得一提的是，該項(xiàng)目從分子設(shè)計(jì)、優(yōu)化到臨床前候選提名，全部在阿聯(lián)酋本地完成，全程耗時(shí)不足12個(gè)月。
這一成果也反映出阿聯(lián)酋本地生物技術(shù)生態(tài)和科研基礎(chǔ)設(shè)施的快速成熟，體現(xiàn)了阿布扎比投資辦公室（ADIO）健康、耐力、長壽與醫(yī)學(xué)（HELM）集群重點(diǎn)關(guān)注本地化、先進(jìn)制藥研發(fā)和長期制造潛力，并對(duì)高價(jià)值生命科學(xué)投入進(jìn)行吸引和支持的作用。與阿布扎比多元化經(jīng)濟(jì)發(fā)展藍(lán)圖相呼應(yīng)，該項(xiàng)目展現(xiàn)了阿聯(lián)酋從全球貿(mào)易和能源中心向多元化、技術(shù)驅(qū)動(dòng)型經(jīng)濟(jì)體的轉(zhuǎn)型，夯實(shí)該地區(qū)以知識(shí)創(chuàng)新為基礎(chǔ)的"獵鷹經(jīng)濟(jì)"。
阿布扎比投資辦公室總干事巴德爾?奧拉馬閣下表示，這一里程碑標(biāo)志著阿布扎比生命科學(xué)生態(tài)系統(tǒng)完成結(jié)構(gòu)性轉(zhuǎn)變，從支持研究發(fā)展到提供具有商業(yè)可行性、可在全球范圍內(nèi)推廣的制藥創(chuàng)新。這正是ADIO推出HELM的愿景所在，且ADIO將繼續(xù)支持英矽智能等企業(yè)，期待生產(chǎn)和出口更多高價(jià)值治療藥物，惠及全球患者。
英矽智能聯(lián)合創(chuàng)始人兼總裁Alex Aliper博士表示，"數(shù)十年來，阿聯(lián)酋一直是全球重要的貿(mào)易中心，而今天，這里正在成長為全球科學(xué)創(chuàng)新的重要高地。ISM0387以世界級(jí)標(biāo)準(zhǔn)在創(chuàng)紀(jì)錄的時(shí)間內(nèi)完成候選藥物提名，展示了生成式人工智能如何重塑研發(fā)范式、產(chǎn)業(yè)邏輯和創(chuàng)新路徑。我們不僅是在用人工智能建立模型，更是在阿布扎比推動(dòng)未來醫(yī)學(xué)的發(fā)展。"
腫瘤治療新選擇：合成致死機(jī)制和PRMT5抑制劑突破
ISM0387的研發(fā)基礎(chǔ)是合成致死機(jī)制，即兩個(gè)基因中任意一個(gè)單獨(dú)發(fā)生突變或缺失時(shí)，細(xì)胞仍可存活，但當(dāng)兩者同時(shí)失活時(shí)，細(xì)胞則無法生存。由于蛋白精氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶5（PRMT5）和甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）構(gòu)成一對(duì)合成致死靶點(diǎn)，抑制PRMT5可以選擇性殺傷存在MTAP缺失的癌細(xì)胞。
2025年初，英矽智能宣布提名公司首款MTA協(xié)同PRMT5抑制劑ISM1745，該候選藥物克服了第一代PRMT5抑制劑同時(shí)抑制健康細(xì)胞和癌細(xì)胞中的PRMT5產(chǎn)生的選擇性和毒性問題，具有"同類最佳"潛力。ISM1745的成功提名進(jìn)一步驗(yàn)證了Pharma.AI平臺(tái)應(yīng)對(duì)復(fù)雜藥物研發(fā)挑戰(zhàn)的能力，也為具有血腦屏障穿透性的PRMT5抑制劑打下基礎(chǔ)，有望為中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供創(chuàng)新解決方案，在膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）方面潛力尤為廣闊。
膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是一種侵襲性極強(qiáng)的成人腦腫瘤，約占所有原發(fā)性惡性腦腫瘤的48%，復(fù)發(fā)率超過70%，每年全球有超過20萬名患者因此死亡，但當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療（SOC）仍主要依賴化療和放療。與此同時(shí)，40%至50%的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤病例存在MTAP缺失，表明PRMT5抑制策略在這一領(lǐng)域具有重要潛力。
ISM0387由英矽智能位于阿布扎比的生成式人工智能與量子計(jì)算研發(fā)中心完成早期發(fā)現(xiàn)工作。這一在阿聯(lián)酋本土孕育的創(chuàng)新成果，展現(xiàn)了HELM集群推動(dòng)前沿研究轉(zhuǎn)化為規(guī)?；扑巹?chuàng)新的作用，并將阿布扎比打造成為先進(jìn)制藥制造和生命科學(xué)出口的新興樞紐。
AI驅(qū)動(dòng)CNS領(lǐng)域拓展：依托Chemistry42，6個(gè)月初步完成透腦分子設(shè)計(jì)
ISM0387的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化構(gòu)成依托英矽智能自有生成化學(xué)平臺(tái)Chemistry42完成，該平臺(tái)集成超40種生成式人工智能模型。具體而言，研究團(tuán)隊(duì)基于已知PRMT5抑制劑的共晶結(jié)構(gòu)，在AI驅(qū)動(dòng)下生成了90個(gè)具有新穎骨架的候選化合物，并圍繞結(jié)合親和力、合成可及性和ADMET特性等多個(gè)關(guān)鍵指標(biāo)進(jìn)行系統(tǒng)評(píng)估。
針對(duì)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的治療需求，團(tuán)隊(duì)在分子設(shè)計(jì)中重點(diǎn)優(yōu)化了與中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物開發(fā)密切相關(guān)的參數(shù)，包括分子量、拓?fù)錁O性表面積、氫鍵供體數(shù)、脂溶性和pKa等，同時(shí)結(jié)合體外被動(dòng)滲透性及腦血漿比等指標(biāo)，評(píng)估化合物穿越血腦屏障的能力。整個(gè)先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)階段僅用6個(gè)月便順利完成，最終篩選出4個(gè)兼具良好腦滲透性和代謝穩(wěn)定性的先導(dǎo)化合物。
在多個(gè)腫瘤細(xì)胞系中，ISM0387顯示出良好的體外活性、選擇性，以及體外安全性特征。更重要的是，該化合物在多種動(dòng)物模型中顯示出較強(qiáng)的血腦屏障（BBB）穿透能力，提示其在人體中有望以更低劑量實(shí)現(xiàn)療效，為后續(xù)臨床開發(fā)提供了積極依據(jù)。
在原位膠質(zhì)母細(xì)胞瘤模型中，連續(xù)20天每日給予30 mg/kg的ISM0387可顯著抑制腫瘤生長，而對(duì)照組則出現(xiàn)明顯的腫瘤進(jìn)展。
從扎根到結(jié)果：落戶馬斯達(dá)爾城，獲得本土認(rèn)可
這一里程碑成果，源于英矽智能自2023年1月起與阿布扎比投資辦公室（ADIO）開展的戰(zhàn)略合作。基于這一合作關(guān)系，英矽智能在ADIO支持下成為HELM集群的一員，于阿布扎比馬斯達(dá)爾城建立并拓展了中東地區(qū)規(guī)模領(lǐng)先的AI驅(qū)動(dòng)生物技術(shù)研發(fā)中心，推動(dòng)了先進(jìn)AI驅(qū)動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)能力的發(fā)展，并為未來的制藥制造和出口導(dǎo)向型增長奠定了基礎(chǔ)。該中心位于馬斯達(dá)爾城IRENA總部，匯聚了40名專家，專注Pharma.AI平臺(tái)、衰老研究和可持續(xù)化學(xué)等前沿方向。
自落地阿聯(lián)酋以來，英矽智能持續(xù)融入本地科研生態(tài)，已與穆罕默德?本?扎耶德人工智能大學(xué)（MBUZAI）、哈利法大學(xué)、紐約大學(xué)阿布扎比分校（NYU Abu Dhabi）等知名高校建立研究合作關(guān)系，共同推動(dòng)生成式人工智能在科研領(lǐng)域的應(yīng)用與發(fā)展。憑借相關(guān)成果，英矽智能于2024年獲得"健康創(chuàng)新開拓者"獎(jiǎng)。
為進(jìn)一步鞏固當(dāng)?shù)氐难邪l(fā)布局，英矽智能于2026年與阿聯(lián)酋藥品監(jiān)管局（EDE）建立戰(zhàn)略合作關(guān)系，推動(dòng)本地制藥創(chuàng)新能力建設(shè)和制度化發(fā)展。此前，阿聯(lián)酋藥品管理局研究與實(shí)驗(yàn)室部門主任謝哈?阿爾馬茲魯伊博士表示，通過與英矽智能的合作，雙方能夠運(yùn)用生成式模型與強(qiáng)化學(xué)習(xí)分析生物、化學(xué)及臨床數(shù)據(jù)，從而有助于開發(fā)在療效與安全性方面更精準(zhǔn)的候選藥物化合物。
在提名ISM0387為第30款臨床前候選化合物后，英矽智能自2021年以來搭建涵蓋40多個(gè)項(xiàng)目的研發(fā)管線，其中12款候選藥物獲得臨床試驗(yàn)批件，3個(gè)項(xiàng)目到達(dá)II期臨床評(píng)估階段，另有一項(xiàng)針對(duì)特發(fā)性肺纖維化（IPF）的IIa期臨床試驗(yàn)已完成，并取得積極結(jié)果。與傳統(tǒng)早期藥物研發(fā)通常需要4.5年的時(shí)間周期相比，英矽智能在2021至2024年間已提名20款臨床前候選化合物，從立項(xiàng)到提名PCC的平均耗時(shí)為12–18個(gè)月，每個(gè)項(xiàng)目合成和測(cè)試約60–200個(gè)分子。
關(guān)于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動(dòng)化技術(shù)，加速藥物發(fā)現(xiàn)并推動(dòng)生命科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發(fā)的Pharma.AI 平臺(tái)和先進(jìn)的自動(dòng)化生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學(xué)、免疫學(xué)、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領(lǐng)域提供創(chuàng)新藥物解決方案。此外，英矽智能持續(xù)將Pharma.AI應(yīng)用拓展到多元化領(lǐng)域，如先進(jìn)材料、農(nóng)業(yè)、營養(yǎng)產(chǎn)品及獸醫(yī)藥物。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問網(wǎng)站www.insilico.com
