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美國馬里蘭州羅克維爾市和中國蘇州2025年8月18日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤等領域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領先的生物醫(yī)藥企業(yè)——亞盛醫(yī)藥（納斯達克代碼：AAPG；香港聯(lián)交所代碼：6855）宣布，公司自主研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑利沙托克拉（商品名：利生妥®；研發(fā)代碼：APG-2575）聯(lián)合阿扎胞苷（AZA）治療新診斷的中高危骨髓增生異常綜合征（HR-MDS）患者的全球注冊III期臨床研究（GLORA-4）獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）同意開展。作為利生妥®在歐美監(jiān)管機構(gòu)獲批的第二個全球注冊III期研究，GLORA-4研究（NCT06641414）在多國家多中心同步入組，將加速新藥上市進程。利生妥®也是目前國際上唯一正推進中高危MDS注冊III期臨床的Bcl-2抑制劑。該研究有望打破中高危MDS領域長期存在的臨床空白，是利生妥®全球臨床開發(fā)的又一重要里程碑。
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官翟一帆博士表示："去甲基化藥物（HMA）或異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）仍是當下中高危MDS的主流治療方案，全球?qū)用鏇]有用于一線治療中高危MDS患者的靶向藥物問世，該領域存在較大未被滿足的臨床需求。而在前期研究中，利生妥®已在MDS患者中展現(xiàn)出良好的臨床獲益和耐受性。此次GLORA-4研究獲美國FDA、歐洲EMA與中國CDE同步批準開展，希望該藥成為全球首個獲批用于一線治療中高危MDS患者的Bcl-2抑制劑，和自HMA獲批20年多年來首個獲批的靶向藥，或?qū)母旧现厮苤懈呶DS的治療格局。
目前，GLORA-4研究正在中國、美國和歐洲同步開展，這將極大助力加速利生妥®后續(xù)在MDS適應癥的臨床開發(fā)和上市注冊程序。未來，我們將秉承‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'這一使命，積極推進相關臨床試驗的開展，以造福更多患者。"
GLORA-4研究為國際多中心、隨機、雙盲III期臨床試驗，旨在評估利生妥®聯(lián)合AZA對比安慰劑聯(lián)合AZA在新診斷的成人HR-MDS患者中的療效及安全性。GLORA-4研究已于2024年獲CDE臨床試驗許可。目前該研究正在全球同步推進患者入組，并已完成中國及歐洲地區(qū)的首例患者入組。全球主要研究者（Leading PI）為美國得克薩斯大學MD安德森癌癥中心（MDACC）白血病科主任Garcia-Manero教授，及中國工程院院士、北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍教授。
作為起源于造血干細胞的髓系克隆增殖性疾病， MDS具有顯著的年齡相關性特征，全球流行病學研究顯示其發(fā)病率隨年齡呈指數(shù)級增長（65歲以上人群年發(fā)病率達22/10萬），中位診斷年齡達70歲[1]，且>75%患者病情復雜常伴有至少兩種合并癥[2]。該疾病的核心風險在于克隆演化導致的急性髓系白血?。ˋML）轉(zhuǎn)化，其中中高危組（IPSS-R高危/極高危）患者5年內(nèi)AML轉(zhuǎn)化率高達40-60%[3]，轉(zhuǎn)化后預后極差，中位生存期不足6個月[4]。
去甲基化藥物作為中高危MDS的一線標準方案，總緩解率（ORR）僅 30-40%[5]，完全緩解（CR）率僅10-17%，且中位緩解持續(xù)時間僅9-12個月[6], [8]，治療應答不足；allo-HSCT雖可提供治愈可能，但受限于患者中位年齡、復雜病情、MDS常見的造血干細胞儲備衰退及移植相關死亡率（TRM）達25-35%，僅5-10%適宜患者可接受移植[7]，根治手段受限。IPSS-R高?；颊?年生存率仍停滯于16-24%[8]，亟待創(chuàng)新性療法改寫治療范式。
利生妥®是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白，恢復癌細胞的正常凋亡過程，從而達到治療腫瘤的目的。目前，該產(chǎn)品已在中國獲批上市，用于既往經(jīng)過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內(nèi)的一種系統(tǒng)治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。利生妥®為中國首個獲批上市的國產(chǎn)原研Bcl-2抑制劑。
此前，在2024年美國血液學年會（ASH）和2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，利生妥®聯(lián)合AZA治療初治（TN）MDS的數(shù)據(jù)顯示：利生妥®聯(lián)合AZA在TN MDS中，ORR達75%，遠高于HMA，顯示了卓越的臨床獲益；且安全性良好，嚴重血液學毒性以及粒細胞減少相關感染的發(fā)生率低，需要劑量調(diào)整的患者比例低，未報告60天內(nèi)治療相關死亡[9],[10]。
黃曉軍院士表示："當前血液腫瘤領域雖取得顯著進展，但中高危MDS患者的治療仍面臨困境：其一，現(xiàn)有標準療法HMA的臨床療效有限，僅約1/3患者可獲得治療反應；其二，自HMA獲批二十年來，全球范圍內(nèi)一直沒有突破性新藥出現(xiàn)。這導致中高危MDS治療領域仍存在明顯的臨床未滿足需求，急需有效且安全的新型治療手段。利沙托克拉在前期研究中展現(xiàn)的顯著緩解率及可控的安全性特征非常令人鼓舞，希望這項全球注冊III期研究能夠取得積極結(jié)果，從而幫助我們在臨床上更好的治療和管理中高危MDS患者。"
Garcia-Manero教授表示："中高危MDS作為高發(fā)于高齡人群的惡性血液病，其治療面臨更特殊的挑戰(zhàn)。這類患者常伴多重合并癥且造血儲備衰竭，導致其治療耐受性更低，對藥物的安全性要求更高。利沙托克拉的前期臨床數(shù)據(jù)顯示出較為突出的臨床獲益，在保持顯著緩解率的同時，治療相關劑量調(diào)整率以及治療相關死亡率低。鑒于利沙托克拉這些突出的優(yōu)勢，我們期待它能在未來成為中高危MDS患者更理想的治療選擇。"
參考資料：
關于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥是一家綜合性的全球生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于研發(fā)創(chuàng)新藥，以解決腫瘤等領域全球患者尚未滿足的臨床需求。2019年10月28日，公司在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK；2025年1月24日，公司在美國納斯達克證券交易所掛牌上市，股票代碼：AAPG。
亞盛醫(yī)藥已建立豐富的創(chuàng)新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2和 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等。
公司核心品種耐立克®是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，且獲批適應癥均被成功納入國家醫(yī)保藥品目錄，目前，亞盛醫(yī)藥正在開展耐立克®一項獲美國FDA許可的全球注冊III期臨床研究（POLARIS-2），用于治療既往接受過治療的慢性髓細胞白血病慢性期（CML-CP）成年患者。此外，耐立克®聯(lián)合治療新診斷費城染色體陽性急性淋巴細胞白血?。≒h+ ALL）患者和治療琥珀酸脫氫酶（SDH）缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者的全球注冊III期研究正在開展中。
公司另一重磅品種利生妥®是中國首個獲批上市的國產(chǎn)原創(chuàng)Bcl-2抑制劑，已獲批用于既往經(jīng)過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內(nèi)的一種系統(tǒng)治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。目前，亞盛醫(yī)藥正在開展利生妥®四項全球注冊III期臨床研究，分別為獲美國FDA許可的治療經(jīng)治CLL/SLL患者的GLORA研究；治療初治CLL/SLL患者的GLORA-2研究；治療新診斷老年或體弱急性髓系白血?。ˋML）的GLORA-3研究；以及治療新診斷中高危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的GLORA-4研究。
截至目前，公司4個在研新藥共獲16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。憑借強大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進行知識產(chǎn)權(quán)布局，并與武田、默沙東、阿斯利康、輝瑞、信達等領先的生物制藥公司，以及梅奧醫(yī)學中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌癥研究院（Dana-Farber Cancer Institute）、美國國家癌癥研究所（NCI）和密西根大學等學術(shù)機構(gòu)達成全球合作關系。
亞盛醫(yī)藥已在原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)領域建立經(jīng)驗豐富的國際化人才團隊，以及成熟的商業(yè)化生產(chǎn)與市場營銷團隊。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進度，真正踐行"解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命，以造福更多患者。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)美國《1995年私人證券訴訟改革法案》，以及經(jīng)修訂的《1933年證券法》第27A條和《1934年證券交易法》第21E條所界定的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本新聞稿中的所有內(nèi)容均可能構(gòu)成前瞻性陳述，包括亞盛醫(yī)藥對未來事件、經(jīng)營成果或財務狀況所發(fā)表的意見、預期、信念、計劃、目標、假設或預測。
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