禮來(lái)公司和ProQR Therapeutics N.V. 宣布擴(kuò)大雙方的許可和合作協(xié)議，專注于新基因藥物的發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。這項(xiàng)合作最初于2021年9月宣布，應(yīng)用ProQR專有的Axiomer?RNA編輯平臺(tái)來(lái)靶向肝臟和神經(jīng)系統(tǒng)疾病。通過(guò)迄今為止的工作過(guò)程，該平臺(tái)的進(jìn)步顯著提高了編輯效率，并細(xì)化了肝臟和神經(jīng)系統(tǒng)中的生物分布，開(kāi)辟了新的潛在應(yīng)用，不僅可以糾正已知突變，還可以在特定轉(zhuǎn)錄本中引入保護(hù)性變體。（美通社頭條）