美國(guó)衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)了澳大利亞制藥商杰特貝林(CSL Behring)治療B型血友病的基因藥物Hemgenix,這種一次性輸注藥物可以使患者從常規(guī)治療中解脫出來,但每劑的價(jià)格高達(dá)350萬美元,使其成為世界上最昂貴的藥物。Hemgenix只需注射一次,就能將一年的出血次數(shù)減少54%,一項(xiàng)有關(guān)該療法的關(guān)鍵研究發(fā)現(xiàn)。它還將94%的患者從耗時(shí)和昂貴的IX因子輸注中解放出來,后者目前被用于控制這種潛在的致命疾病。全球大約每4萬人中就有1人受到B型血友病的影響。(全球企業(yè)動(dòng)態(tài))