2020年7月10-12日，由武田中國(guó)主辦的首屆“抑往無(wú)前 筑夢(mèng)無(wú)限”兒科高峰論壇啟幕，1500多名國(guó)內(nèi)外兒科領(lǐng)域?qū)I(yè)人士“云”端相聚，共同見(jiàn)證中國(guó)兒童中樞性性早熟領(lǐng)域首個(gè)樣本量最大的前瞻性、多中心研究“4001研究”重磅發(fā)布，并就兒童診療質(zhì)控、中青年醫(yī)師專業(yè)培養(yǎng)、后疫情時(shí)代的兒童健康管理等熱點(diǎn)議題展開(kāi)研討。 

兒童中樞性性早熟（CPP）的診斷與治療是本次高峰論壇的核心議題。CPP是由于人體的性腺軸提前啟動(dòng)，下丘腦提前分泌性腺激素而導(dǎo)致的女孩在8周歲以前、男孩在9周歲以前出現(xiàn)內(nèi)外生殖器官快速發(fā)育及第二性征呈現(xiàn)的一種常見(jiàn)兒科內(nèi)分泌疾病。其對(duì)機(jī)體的影響主要表現(xiàn)為：由于性發(fā)育過(guò)早，引起女孩早初潮；由于骨骼成熟較快，骨齡超過(guò)實(shí)際年齡而骨骺提前愈合，影響患兒的終身高；由于第二性征過(guò)早發(fā)育及性成熟，可能帶來(lái)相應(yīng)的心理問(wèn)題或社會(huì)行為異常，嚴(yán)重影響兒童身心健康，亟待引起重視。 

一直以來(lái)，兒童中樞性性早熟治療的安全性和有效性是廣為關(guān)注的焦點(diǎn)。自2015年起，武田中國(guó)支持中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科分會(huì)副主委、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任羅小平教授牽頭發(fā)起首個(gè)中國(guó)CPP領(lǐng)域樣本量最大的前瞻性、多中心研究項(xiàng)目“4001研究”，以進(jìn)一步探求CPP標(biāo)準(zhǔn)治療方案的安全性與有效性。4001研究項(xiàng)目長(zhǎng)達(dá)兩年時(shí)間，旨在評(píng)估全球廣泛應(yīng)用的治療CPP的性腺激素釋放激素激動(dòng)劑（GnRHa）藥物 -- 亮丙瑞林治療CPP患兒的安全性和有效性。

4001研究結(jié)果顯示：96周治療期間，任何藥物相關(guān)不良事件都是預(yù)期的，且不良反應(yīng)發(fā)生率僅為10.7%；研究中觀察到的安全性與已知的安全性一致，并且沒(méi)有關(guān)于長(zhǎng)期給藥的擔(dān)憂，充分證明了亮丙瑞林具有良好的耐受性。在有效性研究方面，女性受試者中第 96 周時(shí)Tanner分期與基線相比后退或未進(jìn)展的發(fā)生率為83.5%；第 96 周時(shí)，激發(fā)試驗(yàn)后LH 峰值受到抑制的受試者有90.1%。FSH峰值受到抑制的受試者有95.4%。

近年來(lái)，兒童性早熟在中國(guó)呈上升趨勢(shì)，發(fā)病率逐年升高，已成為社會(huì)關(guān)注焦點(diǎn)。有數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)兒童性早熟患病率為0.43%，全國(guó)范圍內(nèi)約有35萬(wàn)名患兒。但在疾病的診治方面，目前在國(guó)內(nèi)依然存在就診率低、治療不規(guī)范等問(wèn)題。在會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)，國(guó)家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任、中國(guó)兒童生長(zhǎng)發(fā)育質(zhì)控項(xiàng)目負(fù)責(zé)人傅君芬教授就如何搭建全國(guó)性生長(zhǎng)發(fā)育質(zhì)控平臺(tái)展開(kāi)討論，她強(qiáng)調(diào)：“兒童性早熟的診治需求近年呈增長(zhǎng)趨勢(shì)，對(duì)中國(guó)兒科內(nèi)分泌學(xué)科規(guī)范診療流程、加強(qiáng)資源整合提出了更高的要求。我們希望通過(guò)搭建全國(guó)性的生長(zhǎng)發(fā)育質(zhì)控平臺(tái)，能夠有效提升我國(guó)兒童性早熟整體診療水平，促進(jìn)學(xué)科全面協(xié)同發(fā)展，讓更多的中國(guó)患兒獲得及時(shí)、規(guī)范、高效的治療?！?/p>

在為期三天的論壇上，各方專家還就中青年醫(yī)師的專業(yè)能力發(fā)展、后疫情時(shí)代的兒童健康管理等專項(xiàng)議題展開(kāi)深入討論。據(jù)鞏純秀教授介紹，疫情期間兒童因飲食增加、運(yùn)動(dòng)量減少等不正確的生活方式，容易導(dǎo)致肥胖并誘發(fā)性早熟現(xiàn)象，家長(zhǎng)需加強(qiáng)重視。她呼吁：“近年來(lái)由于不良生活習(xí)慣而導(dǎo)致的兒童性早熟現(xiàn)象多發(fā)，亟需進(jìn)一步加強(qiáng)公眾的疾病認(rèn)知，加強(qiáng)早診早治；同時(shí)，面對(duì)后疫情時(shí)代的健康管理挑戰(zhàn)，多方應(yīng)共同探索兒童診療的發(fā)展新模式，靈活地通過(guò)長(zhǎng)效、便捷的治療方案，確?；純旱玫娇茖W(xué)、持續(xù)、規(guī)范化的有效治療?！?/p>

（美通社,2020年7月14日上海）